基 因 工 程 论 文

姓名：罗珑学好：班级：城市规划（

20061987

2）班

基因工程药物研究

摘 要：基因工程诞生二十余年，运用于医药行业研制和开发基因工程药物，已取得

长足进步。迄今为止，已有近一百个基因工程新药上市，并有数百种正在研制和开发中。可以预计，基因工程药物的发展具有强大的生命力。

关键词：基因药物；基因工程； DNA；重组技术；应用前景 1. 引 言

自1972年DNA重组技术诞生以来,生命科学进入了一个崭新的发展时期。以基因工程为核心的现代生物技术已应用到农业、医药、化工、环境等各个领域。基因工程技术的迅速发展不仅使医学基础学科发生了革命性的变化,也为医药工业发展开辟了广阔的前景,以DNA重组技术为基础的基因工程技术改造和替代传统医药工业技术已成为重要的发展方向。

2. 基因工程

2.1 基因

基因是脱氧核糖核酸（DNA）分子上的一个特定片段。不同基因的遗传信息，存在于各自片段上的碱基排列顺序之中。基因通过转录出的信使使核糖核酸（mRNA），知道合成特定的蛋白质，使基因得以表达。

2.2 基因工程

基因工程是利用重组ＤＮＡ技术，在体外对生物的基因进行改造和重新组合，然后导入受体细胞内进行无性繁殖，使重组基因在受体细胞内表达，产生出需要的基因产物。

3. 基因药物

3.1基因工程药物的概念

基因工程药物又称生物技术药物,是根据人们的愿望设计的基因,在体外剪切组合,并和载体DNA 连接,然后将载体导入靶细胞(微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞) ,使目的基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗。

基因工程药物的本质是蛋白质，生产基因工程药物的方法是：将目的基因连接在载体上，然后将导入靶细胞（微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞），使目的基因在靶细胞中的到表达，最后将表达的目的蛋白质提纯做成制剂，从而成为蛋白类药或疫苗。若目的基因直接在人体组织靶细胞表达，就称为基因治疗。

利用基因工程技术生产药品的优点在于：大量生产过去难以获得的生理活性物质和多肽；挖掘更多的生理活性物质和多肽；改造内源生理活性物质；可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。

3.2基因工程药物现状

据不完全统计，欧美诸国目前已经上市的基因工程药物近100 种，还有约300 种药物正在临床试验阶段，处于研究和开发中的品种约2 000 个。近两年基因药物上市的周期明显缩短，与一般药物研究开发相比，基因工程药物研究投入大。基因重组技术的发源地和众多

基因工程药物的第一制造者———美国，每年在这方面的投资高达数十亿元，制定了相应的优惠政策以刺激其发展，已成为国际公认的现代生物技术研究和开发的“领头军”。日本、欧洲等地也都根据各自的特点制定出符合本国国情的发展战略和对策，亚洲的韩国、新加坡等也着手这方面的研究和开发。

4. 基因工程技术在新药开发中的应用

基因工程技术是与医药卫生产业结合极为紧密的高新技术,它的发展为发现有新颖药理作用的先导化合物提供了重要手段,已导致了新药研发方法的革命。

4.1 重组受体与药物筛选

在新药研究开发中日益广泛使用的受体筛选模型所需的受体往往来自动物体内,传统的受体制备是从大量的组织匀浆中提取,数量有限,因而不利于大量筛选。

4.2转基因动物与药物筛选

在医学研究中转基因动物可以“真实”地体现目的基因的活动特征,将分子水平、细胞水平、整体水平的研究有机地联系起来,可在不破坏活体原有系统的前提下,对一个或多个因素进行研究,使问题简化。利用转基因动物可建立敏感动物品系及人类相同疾病的动物模型用于药物筛选,避免了传统的动物模型与人类某种症状相似的疾病在致病原因、机理不尽相同的缺点,其结果准确,经济,试验次数少,大大缩短试验时间,现已成为人们试图进行药物“快速筛选”的一种手段。目前,已经培育出较多的转基因动物用于药物筛选研究,并已在抗肿瘤药物、抗艾滋病病毒药物、抗肝炎病毒药物、肾脏疾病药物的筛选中取得突破性进展。

5. 基因药物的前沿技术

基因药物的直接体内基因治疗发展迅速,新型基因药物不断产生。现着重介绍对效果比较肯定关于基因药物的几项前沿技术，基因疫苗、反义RNA 药物、三链DNA 药物这三种新型基因药物技术的基本方法。

6.基因药物的现状和应用及部分基因药物

生物技术的开发迅猛异常、日新月异。生物技术的核心是基因工程, 基因工程技术最成功的是用于生物治疗的新型药物的研制。已有近 50种基因工程药物投入市场, 产生了巨大的社会效益和经济效益。生物技术用于疾病的预防和疑难病症的治疗已经成为现实。基因药物主要为以下几个系列：

一、干扰素系列(IFN) 二、白介素系列

三、集落刺激因子类药物(CSF) 四、其他基因工程药物

7. 基因药物的发展前景

与传统制药相比，生物制药有便于大规模生产、利润高、生产工艺简单、人力投入少、无污染、生产周期短等优点，因此，随着人类基因组计划的实施和科技水平的进一步发展，基因药物在医药市场的比例也将会日益提升，也将越来越影响人类的生活。基因药物同时具有高投入、高收益、高风险、长周期的特征。

Frost&Sullivan公司的一份最新报告指出，2004 年，全球生物制药市场的收入为 450 亿美元。到 2011 年，其有望达到 982 亿美元。据预测，全球第一个用转基因植物生产的生物药物可望于 2005～2006 年上市。随着公众认知度的提高和相关法规的逐步完善，用转基因植物生产生物药物的市场将飞速增长，到 2011 年，单美国市场就将达到 22 亿美元。

2002 年底到 2003 年 5 月间一场突如其来的SARS疫情，再加上 2005 年度禽流感病毒传播，席卷了亚洲及加拿大等地。在紧张而又严肃的应对这场疫情的过程中，生物制药又成为医药行业人士关注的焦点。

我国生物制品需求巨大，过去的几年我国企业一直能保持年均 15％以上增幅，并且近年来销售的增长速度有加快的趋势。据统计，2005 年国内生物制品销售收入总额为 157．4亿元人民币，销售利润总额为 38.7 亿元人民币。预计到 2006 年生物技术工业总产值将达 400亿到 500 亿元，到 2015 年总产值可达 1100 亿到 1300 亿元。

我国的生物制药业将进入一个快速发展的阶段,生物医药工业将成为医药产业增长最快的部分。目前,我国许多省市已将生物制药作为本地的支柱产业重点扶持。一大批生物医药科技园相继在各地高新技术开发区建成。面对入世带给我国生物制药业的挑战和机遇,专家们预测,在未来若干年,我国的生物制药业将以超过全球平均增长速度步入高速发展轨道,前景十分广阔。

8. 结束语

基因工程药物开发研究是一个系统工程，技术含量高，决策管理风险大。但是只要在具体的研发过程中充分注意并解决好其内在问题，所投入的人力、财力就会发挥最大作用，成功的可能性就越大。相信随着基因组学、蛋白质组学的发展，人们对基础医学、基础药学、基础药理学、分子生物学、生物信息学等的认识也越来越深入，特别是对许多疾病的发病机理的认识越来越清楚，越来越多的基因产物将成为基因工程药物开发的目标，基因工程药物开发将会迎来一个美好的明天。

参考文献

[1] 张天民,基因工程药物浅释[J].山东肉类科技,1997,1．

[2] 李拥军,基因工程药物及其产业化发展[J].生产力研究,2003,3：185.

[3] 阚劲松,吴克,基因工程制药研究进展[J].合肥联合大学学报，2000,10(4):108.

[4] 唐冬生，夏家辉，新型基因工程药物[J].生命科学研究，1999,3(2):93.

[5] 韩玉刚，李建凡，动物生物反应器的现状和进展[J].国外畜牧科技，2002，29(1):30-33 [6] 张忠诚,动物乳腺生物反应器的原理及研究进展,中国奶牛,2006,4：29. [7] 孔秀英 ,孙秀杰， 基因治疗， 生物学杂志[J].2005,7(2):63.

[8] 陈诗书，人类基因治疗研究的新进展，生物工程进展[J].1994,14(1)：30. [9] 张明徽，基因治疗的现状与展望，世界科学[J].1995，10：20-21. [10] 罗登，基因治疗新时期，生物工程进展，1994，14(4)：28-29.

[11] 胡蝶，廖静．基因芯片技术在肿瘤研究中的应用.首都医科大学学报，2004，25(1)：1 29． [12] 陆祖宏，何农跃，孙啸．基因芯片技术在基因药物研究和开发中的应用[J].中国药科大学学报．2001，