SB-D13临床试验统计学指导原则 下载本文

次揭盲之前对数据保持盲态的预分析审核,以便对统计分析计划作最后的 决定。

偏倚(Bias):是指在设计临床试验方案、执行临床试验、分析评价临 床试验结果时,有关影响因素所致的系统误差,致使疗效或安全性评价偏 离真值。

期中分析(Interim Analysis):是指正式完成临床试验前,按事先制订的 分析计划,比较处理组间的有效性和安全性所作的分析。

全分析集(Full Analysis Set):是指尽可能接近符合意向性治疗原则的 理想的受试者集。该数据集是从所有随机化的受试者中以最少的和合理的 方法剔除受试者后得出的。

全局评价指标(Global Assessment Variable):为单一变量,是将客观指 标和研究者对病人的病情及其改变总的印象综合起来所设定的指标,它通 常是有序分类指标(scale of ordered categorical ratings)。

试验统计学专业人员(Trial Statistician):是指接受过专门培训且有经验, 可以执行本指导原则的生物统计学专业人员。

双模拟(Double-Dummy):是在临床试验中,当两种处理(如药物的

剂型、给药方法等)不能做到相同时,使试验保持双盲的一种技术。即为 试验药与对照药各准备一种安慰剂,以达到试验组与对照组在用药的外观 与给药方法上的一致。

替代指标(Surrogate Variable): 是指在直接测定临床效果不可能或不实 际时,用于间接反映临床效果的观察指标。

统计分析计划(Statistical Analysis Plan):是包括比方案中描述的主要分

析特征更加技术性和更多详细细节的文件,并且包括了对主要和次要变量 及其他数据进行统计分析的详细过程。

脱落(Drop out):是指由于任何原因不能继续按试验方案进行到所要 求的最后一次随访的受试者。

意向性分析原则(Intention To Treat Principle):是指基于有治疗意向的 受试者(即计划好的治疗)而不是实际给予治疗的受试者进行评价的处理 策略。是可以对结果做出评定的最好原则。其结果是随机到每一个处理组 的病人即应作为该组的成员被随访、评价和分析,无论他们是否依从计划 的处理过程。

优效性试验(Superiority Trial):是显示试验药的治疗效果优于对照药(安 慰剂或阳性对照药)的试验。

九、参考文献

1.FDA: Guideline for the Format and Content of The Clinical and Statistical Sections of an Application 1988

2.EMEA: Biostatistical Methodology in Clinical Trials 1993

3.MHLW: Guideline for the Statistical Analysis of Clinical Trial 1992

4.ICH E9: STATISTICAL PRINCIPLES FOR CLINICAL TRIALS 1998

十、附录

十一、著者

《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》课题研究组